2024年4月号

特集/ときめきのプリン&愛しのシュークリーム

【健康】知的発達の遅れ抑制に期待 ムコ多糖症II型の新薬

 体内の特定の酵素の不足でさまざまな症状が表れるムコ多糖症II型。従来の治療では効果がなかった「発達の遅れ」に有効性が期待される新薬が世界に先駆けて国内で発売された。不足する酵素を脳内に直接投与するこの新薬を発案した国立成育医療研究センター(東京都世田谷区)臨床検査部の奥山虎之統括部長に話を聞いた。

▽患者数168人
 ムコ多糖は体を構成する成分の一つで、